La raison d’être d’Ipsen dans les maladies rares
Nous travaillons à dévoiler la science derrière les maladies rares. Nous identifions des cibles thérapeutiques bien définies afin de développer des médicaments qui modifient l’évolution des maladies rares et soulagent les symptômes pour améliorer la vie quotidienne des patients.
Nous sommes fiers d’avoir développé des thérapies approuvées dans les maladies hépatiques rares et les maladies osseuses ultra‑rares.
En mettant en œuvre la science translationnelle et en faisant progresser les thérapies ciblées, notre recherche se concentre sur l’intersection entre l’expérience vécue des patients et la science innovante, afin de proposer des traitements porteurs de sens.
Comment Ipsen fait progresser une science au service d’une mission claire dans les maladies rares
La science d’Ipsen dans les maladies cholestatiques rares du foie
Utiliser la science pour rétablir l’équilibre
Notre objectif est d’élargir les possibilités thérapeutiques dans les maladies rares du foie, là où les options actuelles restent limitées.
Nous concentrons nos efforts sur cinq maladies hépatiques rares :
le syndrome d’Alagille (ALGS), l’atrésie biliaire (BA), la cholangite biliaire primitive (PBC), la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et la cholangite sclérosante primitive (PSC).
Notre ambition est de rétablir l’équilibre des acides biliaires en modulant trois récepteurs clés impliqués dans le système des acides biliaires, afin de soulager des symptômes invalidants et d’améliorer la fonction hépatique sur le long terme
La science derrière la modulation du système des acides biliaires
Notre engagement va au‑delà du soulagement des symptômes : nous cherchons à générer des avancées capables de transformer l’avenir des traitements et de redéfinir ce qui est possible pour les personnes vivant avec des maladies rares du foie.
Inhibiteurs de l’IBAT
Nous développons des inhibiteurs du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) qui réduisent le recyclage des acides biliaires de l’intestin grêle vers le foie.
En limitant leur réabsorption, les inhibiteurs de l’IBAT contribuent à prévenir l’accumulation toxique d’acides biliaires responsable de démangeaisons sévères et de lésions hépatiques.
Notre approche vise à répondre au besoin persistant de traitements capables de réduire les symptômes tout en protégeant la fonction hépatique.
Agonistes des PPAR
Nous faisons progresser des agonistes PPAR α/δ qui activent des régulateurs clés au sein des cellules hépatiques, contrôlant l’équilibre des acides biliaires, le métabolisme et l’inflammation.
En améliorant la manière dont le foie traite les acides biliaires et en réduisant les signaux inflammatoires, ces thérapies visent à améliorer le flux biliaire et à ralentir les lésions pouvant conduire à la progression de la maladie.
La science d’Ipsen dans les maladies rares des os
Cibler la source de la croissance osseuse anormale
Nous faisons progresser l’innovation thérapeutique dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare et lourdement invalidante, caractérisée par la formation anormale d’os dans les tissus mous. Cette pathologie progressive entraîne une perte sévère de mobilité, des difficultés respiratoires et une espérance de vie significativement réduite.
La FOP est causée par une activité excessive d’un récepteur appelé ALK2, faisant partie de la voie de signalisation des protéines morphogénétiques osseuses (BMP) – un système qui régule normalement le développement osseux sain.
Rencontrez l’équipe
Découvrez les personnes qui font avancer la R&D chez Ipsen, en transformant la science en impact pour les patients, de la découverte à la mise à disposition des traitements.
La science guidée par le sens
Nous développons des médicaments en oncologie, en maladies rares et en neurosciences grâce à une innovation guidée par la science. Explorez notre domaine des Neurosciences pour découvrir comment nous transformons l’innovation en traitement.